Kako genska terapija može pomoći cističnoj fibrozi?
Kako genska terapija može pomoći cističnoj fibrozi?

Video: Kako genska terapija može pomoći cističnoj fibrozi?

Video: Kako genska terapija može pomoći cističnoj fibrozi?
Video: Što je genska terapija? 2024, Septembar
Anonim

Genska terapija uključuje prijenos ispravnih kopija cistična fibroza transmembranski regulator regulacije provodljivosti (CFTR) DNK do epitelnih ćelija u disajnim putevima. Kloniranje CFTR -a gen 1989. doveo je do dokaza o osnovama principa CFTR-a gen prijenos in vitro i na životinjskim modelima.

Na ovaj način, može li se cistična fibroza liječiti genskom terapijom?

Cistična fibroza je genetski bolest koja uzrokuje nakupljanje sluzi u plućima pacijenta. Štaviše, još uvijek nema lijeka za ovu bolest. Sada, skup industrijske saradnje mogao pomoći u donošenju a genska terapija razvila Velika Britanija Genska terapija cistične fibroze Konzorcij za kliničko testiranje.

Pored navedenog, kako naučnici liječe cističnu fibrozu? Naučnici otkrili su novi način liječenja cistična fibroza (CF) koji uključuje isporuku umjetnih proteina u plućne ćelije pacijenata radi zamjene neispravnih cistična fibroza protein transmembranskog regulatora provodljivosti (CFTR).

Potom se postavlja pitanje koliko je uspješna genska terapija za cističnu fibrozu?

Mutacija uzrokuje da se pluća i probavni sistem začepe ljepljivom sluzi. Cilj je genska terapija za cističnu fibrozu treba zamijeniti neispravan CFTR gen sa radnim. U poređenju sa placebom, pristup koji se daje nebulizatorom pokazao je skromno, ali značajno poboljšanje funkcije pluća (3,7%).

Zašto je cistična fibroza dobar kandidat za gensku terapiju?

Cistična fibroza je singl gen poremećaj posmatran kao a dobar kandidat za gensku terapiju jer su pogođeni gen poznato je da je ciljno tkivo, pluća, dostupno i manje od 50% gen transfer može donijeti kliničku korist.

Preporučuje se: