Video: Može li Crispr izliječiti cističnu fibrozu?
2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. Zadnja izmjena: 2023-12-16 01:40
CRISPR / Cas9 je eksperimentalni pristup za liječenje cistične fibroze (CF). Terapija sadrži novi protein-RNA kompleks koji je dizajniran za rješavanje genetskih mutacija koje uzrokuju bolest uređivanjem genetike pacijenta, ispravljajući same mutacije.
Na ovaj način, šta bi cas9 i Crispr mogli učiniti za osobe sa cističnom fibrozom?
CRISPR tehnologija je obećavajući alat za uređivanje gena to pruža istraživačima mogućnost da lako promijene DNK sekvence i modificiraju funkciju gena. Na ovaj način, CRISPR - Cas9 Ovaj pristup može predstavljati valjani alat za popravak CFTR mutacije, a nadani rezultati su dobiveni na modelima tkiva i životinja CF bolest.
Osim toga, koliko je uspješna genska terapija za cističnu fibrozu? Mutacija uzrokuje da se pluća i probavni sistem začepe ljepljivom sluzi. Cilj od genska terapija za cističnu fibrozu treba zamijeniti neispravan CFTR gen sa radnim. U poređenju sa placebom, pristup koji se daje nebulizatorom pokazao je skromno, ali značajno poboljšanje funkcije pluća (3,7%).
Osim toga, može li genetski inženjering izliječiti cističnu fibrozu?
Cistična fibroza je genetski bolest koja uzrokuje nakupljanje sluzi u plućima pacijenta. Nadalje, još uvijek ne postoji lijek za bolest. Sada, skup industrijske saradnje mogao pomoći u donošenju a gen terapija koju je razvila UK Cistična fibroza gen Terapijski konzorcij u kliničko testiranje.
Koji su neki budući tretmani za cističnu fibrozu?
Zaključci: Tri nova agensa, ivacaftor, VX-809 i ataluren, ciljaju na osnovne nedostatke u CFTR proizvodnji. Ivacaftor je nedavno odobren od strane FDA, dok su druga 2 lijeka još u kliničkim ispitivanjima. Pacijenti sa CF će imati koristi od personaliziranog lijek na osnovu njihovog specifičnog genotipa.
Preporučuje se:
Koje mutacije uzrokuju cističnu fibrozu?
CF je uzrokovan mutacijom u transmembranskom regulatoru provodljivosti gena cistične fibroze (CFTR). Najčešća mutacija, Δ F508, je brisanje (& označava brisanje) tri nukleotida koje rezultira gubitkom aminokiseline fenilalanin (F) na 508. mjestu proteina
Možete li raditi ako imate cističnu fibrozu?
Tražite posao ako imate cističnu fibrozu Što je više moguće, CF ne bi smjela ograničiti vaš izbor. Za mnoge poslove mogli bi se izvršiti razumna prilagođavanja koja će vam omogućiti da preuzmete tu ulogu
Koji je novi lijek za cističnu fibrozu?
FDA odobrila novi lijek za liječenje cistične fibroze Trikafta (eleksakaftor/ivakaftor/tezakaftor) prva je trostruka kombinirana terapija dostupna za liječenje pacijenata s najčešćom mutacijom cistične fibroze. Njena prodajna cijena je 311.000 dolara godišnje, isto kao i jedan od ranijih lijekova proizvođača genetske bolesti
Kako osoba nasljeđuje cističnu fibrozu?
Cistična fibroza je nasljedna bolest uzrokovana mutacijama (promjenama) gena na hromozomu 7, jednom od 23 para hromozoma koje djeca nasljeđuju od svojih roditelja. CF nastaje zbog mutacija gena koji proizvodi protein zvan CFTR (transmembranski regulator cistične fibroze)
Možete li dobiti DLA za cističnu fibrozu?
Simptomi cistične fibroze i medicinski dokazi To znači da se djeci mogu dodijeliti invalidnine u različitim fazama njihovog razvoja. Dakle, ako je vašem djetetu uskraćena beneficija nakon prve prijave za invalidnost i saslušanja, nemojte odustati. Možete se ponovo prijaviti kada vaše dijete postane više simptomatično